Le 2 mai s’est tenue à l’Ambassade une conférence de presse illustrant un domaine important de la collaboration franco-thaïlandaise. Elle présentait à la presse thaïlandaise les résultats d’une étude clinique qui, pour la première fois en Thaïlande, avait permis le traitement par thérapie génique de la bêta-thalassémie, une maladie génétique du sang qui touche près de 3000 nouveau-nés par an et regroupe plus de 90 000 patients dans le royaume. Les deux seules formes de traitement utilisables à ce jour sont des transfusions sanguines régulières ou une greffe de cellules-souches dans le cas où un donneur compatible est trouvé (seulement 25% des cas). Maladie génétique parmi les plus fréquentes, la bêta-thalassémie touche près de 300 000 personnes dans le monde, avec 60 000 nouveaux cas chaque année. Elle atteint surtout les individus originaires d’Afrique, d’Asie, du Moyen-Orient ou du pourtour méditerranéen.

Les résultats positifs d’un essai international effectué en France, en Thaïlande, aux USA et en Australie, viennent d’être publiés dans le New England Journal of Medicine daté du 19 avril 2018. Le traitement par thérapie génique offre une « réparation permanente » de leur dysfonctionnement génétique et évite ainsi la lourdeur des transfusions sanguines.

La publication décrit les résultats d’un essai clinique sur 22 patients atteints de bêta-thalassémie dont 3 ont été traités en Thaïlande à l’hôpital Ramathibodi de l’université de Mahidol. Les résultats montrent qu’après 26 mois en moyenne, tous les patients ont supprimé ou réduit les transfusions sanguines, envoyant un message d’espoir à tous les personnes atteintes de bêta-thalassémie en Thaïlande et en Asie du Sud-Est.

La thérapie génique telle qu’elle a été conçue consiste à réparer le génome défectueux du patient ex-vivo avant de réinjecter les cellules-souches dans le système sanguin après un léger « nettoyage » de la moelle osseuse. La thérapie s’appuie sur une technologie française mise au point par le Prof. Philippe Leboulch dont le développement est maintenant conduit par une société américaine de biotechnologie (bluebird bio, fondée par le Prof Leboulch).

Pour Philippe Leboulch, l’aventure de la thérapie génique a commencé il y a une vingtaine d’années, au Massachusetts Institute of Technology, puis à l’université de Harvard. Ses travaux se poursuivent ensuite en France comme professeur de médecine à Paris et chef d’institut au Commissariat à l'Energie Atomique et aux Energies Alternatives (CEA).

Après que la faisabilité de la biothérapie ait été établie il y a plus de 10 ans en France, plusieurs centres de recherche d’excellence ont été recherchés en Europe, Etats-Unis, Asie et Australie et c’est à partir de là qu’a débuté la collaboration entre le CEA et l’hôpital Ramathibodi. Cette collaboration soutenue en grande partie par les programmes de cette ambassade (Bourse d’excellence, programme jeune chercheurs, PHC Siam) a permis d’accueillir 7 jeunes chercheurs au sein du laboratoire français et de co-diriger la thèse de 4 d’entre eux. Cette coopération s’est consolidée en 2017 avec la signature d’un MoU entre le CEA et l’Université de Mahidol à la Résidence de France à Bangkok.

Le soutien de la France à cette collaboration a été largement mis en avant et c’est d’ailleurs pourquoi la conférence de presse s’est tenue à l’ambassade. La couverture a été large, les résultats ayant été repris dans plusieurs journaux télévisés, les réseaux sociaux et la presse écrite.

Cette conférence de presse a permis aussi de poser les enjeux pour le futur. Il s’agit de pouvoir labelliser un centre de recherche clinique spécialisé en thérapie génique en Thaïlande. L’université Mahidol et son hôpital universitaire Ramathibodi est un candidat très sérieux y voyant un axe de développement important, non seulement pour les patients thaïlandais mais aussi pour l’ensemble des familles touchées en Asie du Sud-Est et au Moyen Orient, zone où une grande partie des nouveaux cas découverts chaque année (60 000) apparaissent.